Katia Granados-Guibovich

En el contexto latinoamericano, la práctica pediátrica y quirúrgica especializada se desarrolla en entornos que difieren significativamente de los de los países de altos ingresos. En nuestra región, estos escenarios suelen ser más complejos debido a la limitación de recursos, la heterogeneidad demográfica y la diversidad de perfiles epidemiológicos y de morbilidad. En este marco, la generación y publicación de conocimiento contextualizado resulta esencial para reducir la brecha de evidencia y fortalecer una práctica médica sustentada en datos locales. Frente a esta necesidad, nuestra revista “Investigación e Innovación Clínica y Quirúrgica Pediátrica” surge como un espacio de difusión dedicado a la investigación en salud infantil.

En la actualidad, la equidad de género en los puestos de liderazgo sigue siendo un desafío en diversos sectores, incluida la ciencia y la salud. Aunque se han logrado avances en el acceso de las mujeres a la educación superior, su representación en los campos de Ciencia, Tecnología, Ingeniería, Matemáticas (STEM) continúa siendo limitada. A nivel mundial, menos del 30 % de los graduados en estas disciplinas son mujeres; en países como Perú, la proporción es similar, según datos del Banco Mundial (1). Esta baja participación no solo refleja desigualdades en el acceso, sino también en las oportunidades de desarrollo profesional dentro del ámbito académico y científico.

A nivel mundial, la carga por enfermedades oncológicas en pacientes pediátricos es alta, particularmente en los países de ingresos bajos o medianos ingresos (PIBM) como el Perú (1). Estimaciones sugieren que el 85% de todos los casos de cáncer pediátrico ocurren principalmente en los PIBM (2). Inclusive, la mortalidad por cáncer pediátrico es desproporcionadamente alta, con casi el 80%, en comparación con el 20% en los países de ingresos altos (3). Según el Instituto Nacional de Enfermedades Neoplásicas del Perú, la incidencia de patologías oncológicas pediátricas se encuentra en ascenso, siendo las leucemias agudas, tumores cerebrales, retinoblastomas y linfomas los más frecuentes (4).

La medicina basada en evidencia es un proceso que busca integrar la evidencia generada por la investigación y la práctica clínica diaria, con el fin de optimizar los resultados para los pacientes (1). Se ha demostrado que su aplicación mejora la atención del paciente, específicamente en los estándares de cuidado y la comunicación médico-paciente (2). A pesar que la pediatría ha usado evidencia científica como base para sus prácticas por años, también se conoce que muchas intervenciones usadas diariamente son producto del conocimiento empírico, lo que potencialmente genera déficits en la calidad del cuidado provisto a los pacientes (3,4). La práctica basada en evidencia puede ser lograda de una mejor manera cuando es aplicada por equipos multidisciplinarios, que involucren no sólo médicos, sino un trabajo en conjunto con enfermeras, psicólogos, nutricionistas, epidemiólogos, ingenieros, biólogos, entre otros (5). Sumado a ello, actualmente existe un incremento anual de pacientes que requieren el apoyo de una coordinación compleja para el control y manejo de enfermedades y discapacidades. Los pacientes pediátricos con alguna complejidad médica sin duda requieren de equipos multidisciplinarios que permitan abordar sus necesidades de atención (6).

Los pacientes pediátricos tienen necesidades físicas y de desarrollo que cambian continuamente. El abordaje correcto y oportuno de patologías pediátricas no sólo tiene beneficios para los pacientes, sino también para las familias y la comunidad. La difusión de casos clínicos y resultados de investigaciones a través de publicaciones científicas es imperativo para la toma de decisiones basadas en evidencia.

En los últimos años, se ha observado un crecimiento significativo en la generación de estudios científicos en el campo de la pediatría. Esta tendencia también ha sido evidenciada en Perú; sin embargo, a pesar de que su avance es claramente perceptible, todavía puede considerarse incipiente en comparación con el progreso de sus homólogos latinoamericanos. Indudablemente, la importancia de realizar investigación va más allá de un sello de prestigio personal o institucional. Existen estudios que señalan que los centros hospitalarios que mantienen una producción científica consistente y de alta calidad suelen reportar mejores resultados, tanto en aspectos clínicos como de gestión. De igual modo, se ha evidenciado que la investigación en salud es esencial para mejorar los indicadores sanitarios, así como la elaboración de políticas de salud basadas en evidencia.

Objective: to provide evidence-based clinical recommendations for the diagnosis and treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Methods: a guideline development group (GEG) was formed that included specialized physicians in the fields of neurology, neuropediatrics, genetics, and methodology. The GEG asked eight clinical questions to be answered by recommendations in this clinical practice guidelines (CPG). We conducted a systematic search and - when deemed relevant - primary studies in Medline, Scopus, and the Cochrane Controlled Register of Trials during 2021 were reviewed. Evidence was selected to answer each of the clinical questions posed. Certainty of the evidence was assessed using the Grading of Recommendations Assessment, Development, and Evaluation (GRADE) system. In periodic work meetings, the GEG used the GRADE methodology to review the evidence and formulate recommendations, points of good clinical practice, and a diagnosis and treatment flowchart. Results: this CPG addressed eight clinical questions, divided into three topics: screening, diagnosis, and treatment. Based on these questions, fifteen recommendations were formulated (10 strong, 5 conditional) and 11 points for good clinical practice. Conclusion: this paper summarizes the methodology and evidence-based conclusions of the CPG for the diagnosis and treatment of Duchenne muscular dystrophy.